A partir desta segunda-feira (24), crianças diagnosticadas com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1 terão acesso gratuito à terapia genética com o medicamento Zolgensma pelo Sistema Único de Saúde (SUS). O tratamento, que custa em média R$ 7 milhões na rede privada, passa a ser oferecido por meio de um acordo inédito com a indústria internacional, com pagamento condicionado ao resultado clínico do paciente.

“É a primeira terapia gênica que está sendo introduzida no Sistema Único de Saúde. O SUS passa a fazer parte de um pequeno clube de cinco sistemas públicos nacionais no mundo a oferecerem esse medicamento para a sua população”, afirmou o ministro da Saúde, Alexandre Padilha.

A terapia é indicada para bebês de até seis meses de idade, desde que não utilizem ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. A partir da incorporação do Zolgensma, o SUS passa a ofertar todas as terapias modificadoras para a AME tipo 1.

De acordo com o IBGE, entre os 2,8 milhões de nascidos vivos em 2023, cerca de 287 foram diagnosticados com a doença. A AME é causada pela ausência ou mau funcionamento de um gene que compromete a produção de uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores.

O tratamento estará disponível em 28 centros de referência espalhados por 18 estados, incluindo São Paulo. As famílias devem seguir o protocolo clínico estabelecido pelo Ministério da Saúde, que inclui triagem e acompanhamento permanente dos pacientes.

Antes da incorporação, o Zolgensma já era fornecido pelo Ministério da Saúde mediante decisões judiciais. Atualmente, o SUS também disponibiliza os medicamentos nusinersena e risdiplam para outras faixas etárias e tipos da doença, com mais de 800 prescrições em 2024.

Foto: Paulo Pinto/Agência Brasil
Fonte: Agência Brasil

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